Thrombotargets consigue una orphan drug designation

La FDA ha concedido una orphan drug designation a una biotech española para el tratamiento de hemorragias en pacientes hemofílicos.


Trombotargets es una interesante compañía con una estructura corporativa no demasiado convencional en España.


Su pipeline está todavía poco avanzado pero parece prometedor. Lo más interesante es que está combinado con una plataforma tecnológica para la generación de nuevos compuestos.


Por el momento, esta compañía ha sido financiada por business angels y ayudas de diversas enitdades públicas españolas. Sin el apoyo de los gobiernos central y/o autonómico sería difícil llevar adelante proyectos tan prometedores como éste. Sin inversores que confíen en el gran beneficio que pueden generar éstas empresas, tampoco. ¿Cómo podemos aumentar la confianza de los inversores en España? El gran riesgo que supone apostar por la biotecnología desincentiva la inversión en este sector. La única manera de conseguir que se aumenten los inversores en biotecnología es promoviendo más empresas biotech. De esta manera se crearía una masa crítica con suficientes proyectos como para que los inversores puedan diversificar su riesgo entre diferentes opciones. Ya he comentado en este blog que se ha demostrado que una cartera de compañías biotech bien estructurada genera beneficios seguros. El estudio se hizo en EE.UU. que tiene un activo mercado. Seguro que no podemos generar un mercado como el americano en España, dado el tamaño de nuestra economía (novena en el mundo este año, por cierto) pero me pregunto si no sería posible crear un mercado único para las biotech...
Mientras tanto, proyectos como el de Thrombotargets deberán "buscarse la vida". Espero que esta compañía se una a las más sólidas biotecnológicas de nuestro país. Desde aquí les deseo la mejor suerte.

Eli Lilly cierra un acuerdo por 494 millones de dólares

Cuando las cosas se hacen bien, el mercado las reconoce. Una lluvia de dinero es lo que va a recibir MacroGenics Inc, una compañía no cotizada fundada hace solo 7 años (2000) con tecnología propiedad de la misma para diseño de porciones Fc de anticuerpos. Parte de sus fondos los ha recibido de compañías de capital riesgo.

Ambas compañías han cerrado un acuerdo estratégico global para desarrollar y comercializar un un anticuerpo monoclonal humanizado que se une a CD3 (anti-CD3) llamado Temlizumab así como otras moléculas anti CD3 contra enfermedades autoinmunes.

El acuerdo es bastante típico. El Teplizumab está en ensayo clínico pivotal en fases II/III para la indicación de diabetes tipo I.

MacroGenics recibe un pago inicial de 41 millones de dólares más 3 en financiación de conceptos acordados con Lilly. Luego puede recibir hasta 200 millones de dólares en pagos por hitos. Una vez comercializado, si es que tiene éxito, la compañía puede recibir hasta 250 millones más en hitos de ventas así como royalties escalados (que no se han publicado pero que van en consonancia con el actual estado de desarrollo del anticuerpo).

MacroGenics tiene derecho a vender Teplizumab para ciertas indicaciones en USA y, por su parte, Eli Lilly tiene la opción de poner 10 millones de dólares en la próxima ampliación de capital de MacroGenics.

Si todas las indicaciones para las que se puede registrar el Teplizumab tuvieran éxito y fueran aprobadas, MacroGenics podría recibir más de 600 millones de dólares por hitos.

Para Lilly este acuerdo le permite aumentar su pipeline de moléculas en últimos estadíos de desarrollo. MacroGenics... entra en el cielo de las biotechs, aunque esto no asegura para nada su supervivencia a largo plazo. Aún debe demostrar que su anti CD3 funciona y que su tecnología es fiable.

El problema de la administración de fármacos

Uno de los grandes problemas que surgen cuando hablamos de fármacos biotecnológicos es su naturaleza química. Aunque hoy en día se considera que cualquier fármaco que se desarrolle usando técnicas de biología molecular es un fármaco biotecnológico, hasta no hace mucho prácticamente solo se consideraban tales aquéllos cuya naturaleza era proteíca o eran moléculas complejas de origen natural. La realidad es que todavía muchas de las nuevas moléculas son de naturaleza protéica, como por ejemplo los anticuerpos.
La administración oral de este tipo de moléculas es inviable en la mayoría de los casos por razones obvias: no soportan la acided del estómago, el equipo de proteasas del intestino y/o no pueden atravesar las membranas dado su gran tamaño.
La administración parenteral es una solución muy conocida y utilizada pero no la única. Otras formas de administración pueden ser empleadas, lo que ha desarrollado una industria paralela especializada en este fascinante y complejo campo.
Empresas que diseñan y fabrican dispositivos de administración están a la orden del día y resultan ser excelentes negocios, complemento de la industria biotecnológica. No hay que perderlos de vista en el mapa. Son muchas veces la clave del éxito.